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12 juin 2024
Nico Schmidt
En Europe, plus d’un tiers des pays n’ont pas accès aux traitements innovants
Alexia Barakou
En Europe, plus d’un tiers des pays n’ont pas accès aux traitements innovants
12 juin 2024L’espérance de vie des patients dépend fortement de leur lieu de résidence. Si cette réalité est bien connue à l’échelle mondiale, elle l’est moins en Europe. Une enquête d’Investigate Europe révèle pourtant que plus d’un tiers des pays de l’UE n’ont pas un accès direct à plusieurs médicaments essentiels.
Estonie, janvier 2023. Kadri Tennosaar se bat depuis trois ans contre un cancer du sein. Malgré une opération et des séances de chimiothérapie, ses perspectives de rétablissement se sont rapidement assombries. Le traitement est inefficace. Kadri Tennosaar se souvient des images en noir et blanc du scanner qui montrait que le cancer s’était étendu aux deux poumons. « J’ai fondu en larmes », se remémore-t-elle. À 53 ans, elle ne voulait pas mourir.
C’est alors qu’elle apprend par la voie d’un autre médecin qu’il existe un traitement d’un an qui pourrait peut-être lui sauver la vie. L’Enhertu coûte 20 000 euros, pour trois mois. Le traitement dure en moyenne un an. Une somme impossible à réunir pour Kadri Tennosaar, responsable d’un terrain de sport dans le quartier de Mustamäe à Tallinn, la capitale estonienne.
En Europe, la réalité est amère : l’endroit où vit un patient détermine en grande partie son accès à certains médicaments et, in fine, son espérance de vie. D’après l’enquête d’Investigate Europe, des dizaines de médicaments essentiels sont pratiquement inaccessibles à des milliers de personnes dans l’Union européenne, les patients d’Europe centrale et orientale étant souvent les plus grandes victimes de cette injuste répartition.
C’est alors qu’elle apprend par la voie d’un autre médecin qu’il existe un traitement d’un an qui pourrait peut-être lui sauver la vie. L’Enhertu coûte 20 000 euros, pour trois mois. Le traitement dure en moyenne un an. Une somme impossible à réunir pour Kadri Tennosaar, responsable d’un terrain de sport dans le quartier de Mustamäe à Tallinn, la capitale estonienne.
En Europe, la réalité est amère : l’endroit où vit un patient détermine en grande partie son accès à certains médicaments et, in fine, son espérance de vie. D’après l’enquête d’Investigate Europe, des dizaines de médicaments essentiels sont pratiquement inaccessibles à des milliers de personnes dans l’Union européenne, les patients d’Europe centrale et orientale étant souvent les plus grandes victimes de cette injuste répartition.
En Estonie, Kadri Tennosaar atteinte d'un cancer, a du passer par un organisme de bienfaisance pour avoir accès à son traitement (crédit Priit Simson/Delfi Media)Priit Simson/Delfi Media
Notre enquête débute par une étude de l’institut de recherche allemand IQWiG, qui a dressé une liste de 32 médicaments jugés importants, entre 2019 et 2023. Cette sélection faite expressément pour IE couvre des traitements pour des pathologies telles que le cancer du sein, la leucémie et la mucoviscidose, qui présentent un bénéfice « significatif » ou « considérable » pour les patients par rapport aux thérapies existantes.
L’enquête révèle que dans six États membres de l’Union, un médicament important sur quatre manque à l’appel (voir notre tableau). En l’absence de contrats d’achats passés entre les pays et les entreprises, qui constituent la base du remboursement d’un médicament, les autorités sanitaires doivent recourir à d’autres méthodes, souvent coûteuses, pour obtenir le traitement désiré. Parfois, ils n’y ont simplement pas accès du tout.
La situation est particulièrement dramatique en Hongrie, où 25 médicaments sur 32 ne sont tout simplement pas disponibles. De même pour Malte et à Chypre, où respectivement 19 et 15 médicaments ne sont pas automatiquement remboursés. À Chypre et en Hongrie, les patients peuvent certes obtenir certains médicaments en faisant une demande d’accès individuel, mais souvent à des coûts exorbitants pour l’État. Dans les États baltes et en Roumanie, un grand nombre de ces médicaments restent indisponibles.
Pendant près d’une décennie, Paul Fehlner a dirigé le service des brevets du fabricant suisse de médicaments Novartis. Il est aujourd’hui responsable de la propriété intellectuelle au sein de la société de biotechnologie américaine Revision Therapeutics.
La stratégie des entreprises pharmaceutiques aujourd’hui tient en quelques mots, nous explique-t-il. « Normalement, les entreprises pharmaceutiques s’attaquent d’abord aux plus gros marchés, ce qui est logique. Ainsi, l’Allemagne, la France, l’Espagne, l’Italie et d’autres marchés ont accès au produit, mais [d’autres pays] seront relégués parce qu’ils ne sont pas assez importants. »
L’enquête révèle que dans six États membres de l’Union, un médicament important sur quatre manque à l’appel (voir notre tableau). En l’absence de contrats d’achats passés entre les pays et les entreprises, qui constituent la base du remboursement d’un médicament, les autorités sanitaires doivent recourir à d’autres méthodes, souvent coûteuses, pour obtenir le traitement désiré. Parfois, ils n’y ont simplement pas accès du tout.
La situation est particulièrement dramatique en Hongrie, où 25 médicaments sur 32 ne sont tout simplement pas disponibles. De même pour Malte et à Chypre, où respectivement 19 et 15 médicaments ne sont pas automatiquement remboursés. À Chypre et en Hongrie, les patients peuvent certes obtenir certains médicaments en faisant une demande d’accès individuel, mais souvent à des coûts exorbitants pour l’État. Dans les États baltes et en Roumanie, un grand nombre de ces médicaments restent indisponibles.
Une stratégie bien rodée
Pendant près d’une décennie, Paul Fehlner a dirigé le service des brevets du fabricant suisse de médicaments Novartis. Il est aujourd’hui responsable de la propriété intellectuelle au sein de la société de biotechnologie américaine Revision Therapeutics.
La stratégie des entreprises pharmaceutiques aujourd’hui tient en quelques mots, nous explique-t-il. « Normalement, les entreprises pharmaceutiques s’attaquent d’abord aux plus gros marchés, ce qui est logique. Ainsi, l’Allemagne, la France, l’Espagne, l’Italie et d’autres marchés ont accès au produit, mais [d’autres pays] seront relégués parce qu’ils ne sont pas assez importants. »
Pour les autres patients, concrètement cela signifie qu’ils sont souvent livrés à eux-mêmes lorsqu’ils sont confrontés à une maladie grave, se remettant à la bonne volonté d’organisations caritatives ou de donateurs dans l’espoir de payer leurs traitements. Parfois, ils doivent demander un accès individuel à un traitement auprès des autorités publiques. Dans certains cas, les patients doivent même poursuivre leur gouvernement pour avoir accès à des médicaments coûteux.
En Europe, c’est l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui autorise de manière centralisée les médicaments sur le marché de l’Union européenne. Si un fabricant obtient l’approbation de son produit, l’AEM lui accorde un monopole exclusif sur son principe actif pendant au moins huit ans. Cette exclusivité signifie qu’aucun autre fabricant de médicaments ne peut mettre sur le marché un produit similaire. Il n’y a donc pas de concurrence entre les entreprises pharmaceutiques.
De plus, les laboratoires sont libres de décider du pays où elles souhaitent commercialiser leurs produits. Les autorités sanitaires des États — en France l’ANSM — négocient directement et individuellement avec eux. Ce qui permet à ces derniers de garder la main sur les négociations, en se centrant en premier lieu sur les pays qui « tolèrent des prix élevés », comme nous l’explique Ellen ’t Hoen, avocate et militante pour un accès équitable aux médicaments.
Pour l’Efpia, la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques, les laboratoires n’y sont pour rien. Selon elle, il existe un « large consensus » sur le fait que les prix des médicaments « devraient » être basés sur la capacité de paiement d’un pays. Pour les représentants de l’industrie, les raisons de l’indisponibilité sont le fait des États eux-mêmes : la « lenteur des processus réglementaires » et les « retards dans le lancement des évaluations nationales ».
En Europe, c’est l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui autorise de manière centralisée les médicaments sur le marché de l’Union européenne. Si un fabricant obtient l’approbation de son produit, l’AEM lui accorde un monopole exclusif sur son principe actif pendant au moins huit ans. Cette exclusivité signifie qu’aucun autre fabricant de médicaments ne peut mettre sur le marché un produit similaire. Il n’y a donc pas de concurrence entre les entreprises pharmaceutiques.
De plus, les laboratoires sont libres de décider du pays où elles souhaitent commercialiser leurs produits. Les autorités sanitaires des États — en France l’ANSM — négocient directement et individuellement avec eux. Ce qui permet à ces derniers de garder la main sur les négociations, en se centrant en premier lieu sur les pays qui « tolèrent des prix élevés », comme nous l’explique Ellen ’t Hoen, avocate et militante pour un accès équitable aux médicaments.
Pour l’Efpia, la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques, les laboratoires n’y sont pour rien. Selon elle, il existe un « large consensus » sur le fait que les prix des médicaments « devraient » être basés sur la capacité de paiement d’un pays. Pour les représentants de l’industrie, les raisons de l’indisponibilité sont le fait des États eux-mêmes : la « lenteur des processus réglementaires » et les « retards dans le lancement des évaluations nationales ».
Secrets des affaires
En réalité, les entreprises pharmaceutiques insistent pour garder le secret sur le contenu des contrats et les prix négociés avec les États, en faisant signer aux négociateurs des pays des accords de confidentialité. Cela permet à des laboratoires pharmaceutiques de dissimuler les remises qu’elles accordent aux États par rapport au prix officiel d’un médicament. Les États négocient donc à l’aveugle et les labos peuvent ainsi facturer leurs médicaments bien plus chers dans les pays où le marché est plus petit que dans les pays plus riches d’Europe occidentale.
Quant aux petits États, ils essaient de s’organiser tant bien que mal. La Hongrie est un marché secondaire pour grands laboratoires pharmaceutiques. Résultat : 25 médicaments sur les 32 listés ne sont pas remboursés dans cet État. Pour répondre aux besoins, l’État hongrois a mis en place un mécanisme selon lequel les patients individuels peuvent demander le remboursement de leurs frais de traitement.
Si la demande est approuvée, l’assurance sociale prend en charge la totalité du coût du traitement. Entre 2013 et 2022, le nombre de demandes a été multiplié par huit. Sur plus de 25 000 demandes en 2022, neuf sur dix ont été approuvées. Or, sans autorisation officielle de remboursement, le prix de ces médicaments grimpe en flèche. Ce système est problématique à deux égards. Du côté de l’État, « il n’y a pas de marge de négociation », explique un fonctionnaire hongrois interrogé par IE. Du côté des patients, le problème majeur de ce dispositif est l’incertitude de recevoir leur traitement.
Le gouvernement estonien a aussi refusé de rembourser le traitement pour le cancer du sein de Kadri Tennosaar. Pourtant l’Enhertu permet aux patients de vivre « significativement » plus longtemps.
Bien que le médicament ait été approuvé par l’EMA en janvier 2021, les négociations avec l’Estonie se poursuivent encore aujourd’hui. Cela peut prendre des années. Un temps dont les personnes gravement malades ne disposent souvent pas. Ainsi, le délai moyen entre l’autorisation de mise sur le marché de l’EMA et le moment où une entreprise pharmaceutique a contacté les autorités estoniennes entre 2021 et 2023 était de 680 jours, soit près de deux ans.
Pour Erki Laidmäe, responsable du département des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux au Fonds estonien d’assurance maladie « un niveau de prix acceptable n’a pas encore été atteint » dans les négociations avec Daiichi Sankyo, le fabricant d’Enhertu.
Par ailleurs, toujours selon Erki Laidmäe, « des médicaments sont indisponibles, car une alternative existe. Les patients ne sont pas sans traitement. Notre marché est très petit et les fabricants ne s’y intéresseront pas si le marché reste peu prometteur. Celui qui arrive le premier obtient souvent tout le marché ne laissant guère de place pour les autres. » Dans l’analyse d’Investigate Europe, aucun des médicaments ne dispose d’alternatives.
De son côté, Daiichi Sankyo a assuré travailler avec les autorités pour faire en sorte que les patients éligibles puissent « accéder au médicament aussi rapidement que possible ».
La firme a déclaré qu’elle n’était pas en mesure de faire d’autres commentaires tant que les négociations sont en cours. En Allemagne, la législation garantit aux fabricants de produits pharmaceutiques que les compagnies d’assurance maladie remboursent tout médicament approuvé par l’EMA. Cela signifie qu’ils sont immédiatement disponibles pour les patients — contrairement à ce qui se passe en Estonie.
Par ailleurs, toujours selon Erki Laidmäe, « des médicaments sont indisponibles, car une alternative existe. Les patients ne sont pas sans traitement. Notre marché est très petit et les fabricants ne s’y intéresseront pas si le marché reste peu prometteur. Celui qui arrive le premier obtient souvent tout le marché ne laissant guère de place pour les autres. » Dans l’analyse d’Investigate Europe, aucun des médicaments ne dispose d’alternatives.
De son côté, Daiichi Sankyo a assuré travailler avec les autorités pour faire en sorte que les patients éligibles puissent « accéder au médicament aussi rapidement que possible ».
La firme a déclaré qu’elle n’était pas en mesure de faire d’autres commentaires tant que les négociations sont en cours. En Allemagne, la législation garantit aux fabricants de produits pharmaceutiques que les compagnies d’assurance maladie remboursent tout médicament approuvé par l’EMA. Cela signifie qu’ils sont immédiatement disponibles pour les patients — contrairement à ce qui se passe en Estonie.
dans six pays de l'Union, un quart des 32 médicaments importants de notre échantillon ne sont pas disponibles (crédit Shutterstock)Shutterstock
Les associations caritatives au secours des patients sans traitement
Dans certains pays européens, les organisations caritatives ont longtemps dû combler le vide laissé tant par les entreprises pharmaceutiques réticentes à faire des compromis que les gouvernements à court d’argent. En Estonie, par exemple, l’association caritative Kingitud Ule, Gifted Life, a aidé plus de deux mille patients depuis sa création il y a dix ans.
Kadri Tennosaar et son nouveau médecin ont soumis une demande au début de l’année 2023 pour solliciter le soutien de l’organisation caritative. « J’avais peur que le comité rejette ma demande », se souvient-elle. « Mais mon médecin m’a dit qu’il y avait de bonnes chances qu’elle soit acceptée ».
Le fonds a effectivement approuvé le traitement. En mars de l’année dernière, elle a enfin eu accès à son traitement. Kadri Tennosaar a vu pour la première fois le fameux médicament qui pourrait lui sauver la vie. Il avait l’air « transparent comme de l’eau », nous confie-t-elle. Lorsqu’elle l’a reçu, elle a d’abord eu l’impression de subir la même chimiothérapie qu’auparavant. Kadri Tennosaar a raconté plus tard les jours qui ont suivi : « J’étais faible. Ça a enlevé toute force à mon corps. »
Mais en Europe de l’Est, le parcours du combattant de Kadri est partagé par des milliers d’autres patients. En Lettonie, à l’hôpital oriental de Riga, la capitale, l’oncologue Alinta Hegmane traite régulièrement des patients atteints de cancer pour lesquels des médicaments innovants sont disponibles depuis longtemps. « Mais le coût de certains traitements n’est pas couvert », dit-elle. « C’est la vie de tous les jours ici ». Selon notre enquête, 11 des 32 médicaments importants ne sont pas remboursés en Lettonie. Les médicaments coûtent des milliers d’euros et le traitement prend généralement des années. « Peu de gens peuvent se permettre » un tel coût, soupire Hegmane.
Plateforme de Crowndfunding en Lettonie
C’est pourquoi ses patients s’inscrivent depuis leur lit d’hôpital sur la plateforme de financement participatif Ziedot. Ils se présentent et écrivent un texte de présentation et détaille leur maladie, dans l’espoir d’obtenir les faveurs des lecteurs et de potentiels donneurs.
J’étais une « femme active » avant d’être atteinte d’un cancer, écrit ainsi Viola, sur le site. Ce qu’elle demande ? « La chance de vivre une année de plus ». Elle a également besoin d’Enhertu pour son traitement. À l’instar de l’Estonie, le système de santé letton ne couvre pas le coût du traitement. Jusqu’à présent, des donateurs anonymes ont aidé Viola à hauteur de 590 euros sur les 45 212 euros nécessaires à son traitement.
Ailleurs, l’histoire se répète. Les patients doivent redoubler d’efforts et de créativité pour obtenir ces traitements. Dans la ville de Lugoj, à l’ouest de la Roumanie, Andreea Crăciun, patiente atteinte d’un cancer du sein, est allée jusque devant la cour poursuivre les autorités responsables du système de santé en justice. On lui a diagnostiqué un cancer du sein à la fin du mois de novembre de l’année dernière. « Ensuite, tout s’est passé très vite », se souvient Andreea Crăciun. Elle a commencé une chimiothérapie dans les deux semaines qui ont suivi. « Le cancer était très agressif . C’était ma seule option ».
En 2023, plus d’un millier de patients en Roumanie ont reçu les médicaments contre le cancer dont ils avaient besoin aux frais de l’État sur décision de justice (crédit : shutterstock)Shutterstock
En Roumanie, Andreea poursuit l’État
Le deuxième choc est survenu lorsqu’elle a appris que l’État ne paierait pas son traitement dont elle avait besoin, le Keytruda. De nombreux pays de l’UE couvrent le coût du médicament pour les patientes atteintes d’un cancer du sein — mais pas la Roumanie. Un traitement coûte 5 000 euros.
Elle a pu couvrir les trois premiers traitements. « Ensuite, je ne savais plus quoi faire », se souvient-elle aujourd’hui. En désespoir de cause, cette mère de deux enfants s’est tournée vers un avocat. Le 2 février dernier, ce dernier a intenté un procès contre l’État roumain. Dix jours plus tard, le tribunal a statué en sa faveur. Aujourd’hui, le fonds national de santé prend en charge son traitement.
En 2023, plus d’un millier de patients en Roumanie ont reçu les médicaments contre le cancer dont ils avaient besoin aux frais de l’État sur décision de justice, selon l’oncologue Michael Schenker, chef de la commission nationale du cancer du pays. Le pays manque de ressources pour payer les médicaments innovants. Schenker a exhorté les autorités à doubler le budget de la caisse nationale d’assurance maladie, dont il est le président. Mais pour l’instant, l’État refuse. La Roumanie n’a pas accès à six des trente-deux médicaments innovants listés.
Dans l’Union européenne, seules l’Allemagne et l’Autriche ont accès aux 32 médicaments. Mais là aussi, les pays riches rencontrent des difficultés pour obtenir certains traitements, notamment les Pays-Bas, où cinq médicaments manquent à l’appel, tout comme l’Irlande (4) ou encore la France où l’ensemble des traitements ne sont pas remboursés. « Oui, ces médicaments ne sont pas encore remboursés parce que les fabricants n’ont pas encore soumis une offre acceptable, » nous explique Mayeul Charoy, un fonctionnaire français qui travaille sur la question des remboursements de médicaments. Interrogé, le ministère français de la Santé n’a pas souhaité s’expliquer sur l’indisponibilité de certains médicaments dans l’hexagone.
Négociations au point mort
Face à cette situation, des projets ont vu le jour pour tenter de favoriser des négociations communes entre les États membres. « Nous voulions faire en sorte que davantage de patients aient accès aux médicaments essentiels », se souvient l’ancienne ministre belge de la Santé, Maggie De Block. Avec ses collègues des Pays-Bas et du Luxembourg, elle a mis en place en 2015 une initiative d’approvisionnement commune, baptisée « Beneluxa ». « Nous sommes de petits pays et nous espérions ensemble pouvoir mieux négocier », explique Maggie De Block. L’Irlande et l’Autriche ont également rejoint le projet.
Au cours des neuf dernières années, les cinq pays n’ont réussi à conclure des achats communs que pour trois médicaments. Une situation qui crée des citoyens européens de première, deuxième et troisième classe face à l’accès aux médicaments, estime Auer.
Toute l’Europe est confrontée à ce problème. « Le fait que les 27 États membres négocient pour eux-mêmes est étonnamment inefficace et conduit à des inégalités pour les citoyens européens », regrette un ancien responsable de la santé en Irlande.
En 2016, George Pamboridis, alors ministre chypriote de la Santé, écrivait dans une lettre vue par IE à Vytenis Andriukaitis, alors commissaire européen à la Santé, dans laquelle il dénonçait le fait que son pays avait accès à des médicaments innovants « très tardivement » par rapport aux autres États. Pamboridis proposait que l’UE mette en place un mécanisme pour permettre aux petits États membres de s’asseoir à la table des négociations avec les sociétés pharmaceutiques « afin d’obtenir des prix préférentiels pour l’achat de médicaments innovants ». La lettre est restée sans suite.
Le Pembrolizumab, un anticorps puissant pour le traitement du cancer, n'est pas remboursé partout en Europe Shutterstock
Lors d’une réunion des ministres de la Santé de l’Union en novembre dernier, la Grèce et Malte ont à nouveau mis à l’ordre du jour un mécanisme d’achat centralisé pour les médicaments innovants. Mais l’Allemagne a rapidement balayé la proposition du revers de la main. « Les achats groupés ne devraient être utilisés que pour les menaces sanitaires transfrontalières », a déclaré le représentant allemand devant ses homologues.
La Commission européenne a bien conscience du problème. En 2020, elle annonçait qu’elle réviserait sa stratégie pharmaceutique. Trois ans plus tard, en avril 2023, elle présentait, le paquet Pharma, avec deux propositions législatives. L’objectif de l’institution a été affiché sans ambages par la commissaire à la santé Stella Kyriakides le jour de la présentation du paquet : « l’endroit où vous vivez ne devrait pas déterminer si vous vivez ou si vous mourez ». Selon l’institution, cette nouvelle proposition législative « permettrait à 60 à 70 millions de patients supplémentaires d’avoir accès à des médicaments innovants dans l’UE chaque année. » Pour l’heure, les négociations entre les co-législateurs sont sans résultat.
Pour Kadri Tennosaar, notre patiente estonienne atteinte d’un cancer du sein, l’horizon s’éclaircit toutefois. En mars dernier, à l’issue d’un énième examen, les nouvelles sont bonnes. « C’était un petit miracle », jubile Kadri Tennosaar. Elle est entrée en rémission. Le nouveau médicament, Enhertu, a tenu ses promesses. Le cancer a disparu de ses poumons. Seules des cicatrices sur sa poitrine subsistent désormais sur les photos.
La Commission européenne a bien conscience du problème. En 2020, elle annonçait qu’elle réviserait sa stratégie pharmaceutique. Trois ans plus tard, en avril 2023, elle présentait, le paquet Pharma, avec deux propositions législatives. L’objectif de l’institution a été affiché sans ambages par la commissaire à la santé Stella Kyriakides le jour de la présentation du paquet : « l’endroit où vous vivez ne devrait pas déterminer si vous vivez ou si vous mourez ». Selon l’institution, cette nouvelle proposition législative « permettrait à 60 à 70 millions de patients supplémentaires d’avoir accès à des médicaments innovants dans l’UE chaque année. » Pour l’heure, les négociations entre les co-législateurs sont sans résultat.
Pour Kadri Tennosaar, notre patiente estonienne atteinte d’un cancer du sein, l’horizon s’éclaircit toutefois. En mars dernier, à l’issue d’un énième examen, les nouvelles sont bonnes. « C’était un petit miracle », jubile Kadri Tennosaar. Elle est entrée en rémission. Le nouveau médicament, Enhertu, a tenu ses promesses. Le cancer a disparu de ses poumons. Seules des cicatrices sur sa poitrine subsistent désormais sur les photos.