13. Juni 2024
Maxence Peigné
Eurydice Bersi (Reporters United)
Ungleiche Behandlung: Wie Patienten um Zugang zu Mukoviszidose-Medikamente kämpfen
Von
Ungleiche Behandlung: Wie Patienten um Zugang zu Mukoviszidose-Medikamente kämpfen
13. Juni 2024Von
Investigate Europe zeigt, wie Mukoviszidose-Patienten in mehreren EU-Staaten der Zugang zu lebensrettenden Medikamenten verwehrt wird.
Wie die meisten Kinder mit Mukoviszidose hat Milda ihr ganzes Leben lang gehustet und Probleme gehabt, an Gewicht zuzunehmen. Die genetische Erkrankung führte dazu, dass Schleim ihre Lungen verstopfte und schädigte, was sie anfälliger für Infektionen machte. "Schau, ich bin stark!", sagt die Dreijährige heute, während sie an einer Flasche nuckelt, eingekuschelt auf dem Sofa neben ihrer Mutter. Das Getränk ist angereichert mit den Nährstoffen, die sie braucht, um ihre Krankheit zu bekämpfen. Es ist Teil ihrer täglichen Routine, die umfasst zwei Stunden Physiotherapie, Pillen zur Erleichterung der Verdauung und im schlimmsten Fall Antibiotika und Krankenhausbesuche. "Ja, du bist stark", sagt ihre Mutter Urtė Gylienė beruhigend.
Glücklicherweise wurden seit 2021 in der EU mehrere bahnbrechende Medikamente für die Behandlung von Mukoviszidose zugelassen, bekannt als CFTR-Modulatoren. Inzwischen sind vier Mittel auf dem Markt. Darunter die neueren "Wunder"-Therapien Kaftrio und Kalydeco. Doch nicht allen EU-Staaten übernehmen die hohen Behandlungskosten ihren Bürgerinnen und Bürger. Familie Gylienė lebt in Litauen, wo die Behandlung mit den Mittel bisher nicht erstattet wird.
Da der Produzent von Kaftrio und Kalydeco, Vertex, sehr hohe Preise verlangt, verzögert sich für Patientinnen wie Milda der Zugang zu dem Medikament in vielen EU-Staaten. Eine Recherche von Investigate Europe zeigt zudem, dass ärmere Länder häufig mehr für die Behandlung mit den Medikamenten zahlen müssen als ihre wohlhabenden Nachbarstaaten.
"Es ist verrückt, wenn man herausfindet, dass andere Länder diese wunderbaren Medikamente haben und man selbst zurückgelassen wird", sagt Gylienė. "Mukoviszidose ist eine Krankheit, die im Laufe der Jahre immer schlimmer wird. Meine größte Angst ist, dass Milda leiden und in meinen Armen sterben wird."
In der EU lässt die Europäischen Arzneimittelagentur neue Medikamente zentral für alle Staaten zu. Anschließend muss jede nationale Gesundheitsbehörde die Preise selbst mit den Unternehmen aushandeln. Diese Deals sind streng geheim. Das kommt Unternehmen wie Vertex zugute. Auch reiche Länder mit großer Kaufkraft profitieren von dem System. Sie können oft günstigere Preise aushandeln als ärmere Staaten oder jene mit kleineren Märkten und somit geringerer Nachfrage.
Die Analyse von Unternehmensunterlagen von Vertex sowie von Daten nationaler Behörden ermöglicht es, erstmals zu dokumentieren, wie sehr sich die Preise für diese lebensrettenden Mittel in den einzelnen EU-Staaten unterscheiden.
Für mehrere westeuropäische Staaten konnte Investigate Europe die lokalen Einnahmen von Vertex mit der offiziellen Zahl der Patienten vergleichen, die 2022 mit Medikamenten des Unternehmens behandelt wurden. Der Durchschnitt, ohne Mehrwertsteuer, wurde pro Patient und Jahr auf etwa 71.000 Euro in Frankreich geschätzt, auf 81.000 Euro in Italien, auf 87.000 Euro in Spanien sowie auf 88.000 Euro in den Niederlanden.
In Spanien zeigte ein Audit der Finanzen einer Region im Jahr 2022, dass der Staat je nach gekaufter Menge einen Rabatt von 51 bis 74 Prozent auf den Listenpreis von Kaftrio ausgehandelt hatte. Eine Packung des Medikaments kostet dort somit maximal 5.200 Euro, so die Auditoren. In Frankreich zeigen Regierungsdaten, dass Vertex dem französischen Gesundheitssystem seit 2021 einen Rabatt von 51 Prozent auf die Umsätze mit allen CFTR-Modulatoren gewährte.
Glücklicherweise wurden seit 2021 in der EU mehrere bahnbrechende Medikamente für die Behandlung von Mukoviszidose zugelassen, bekannt als CFTR-Modulatoren. Inzwischen sind vier Mittel auf dem Markt. Darunter die neueren "Wunder"-Therapien Kaftrio und Kalydeco. Doch nicht allen EU-Staaten übernehmen die hohen Behandlungskosten ihren Bürgerinnen und Bürger. Familie Gylienė lebt in Litauen, wo die Behandlung mit den Mittel bisher nicht erstattet wird.
Da der Produzent von Kaftrio und Kalydeco, Vertex, sehr hohe Preise verlangt, verzögert sich für Patientinnen wie Milda der Zugang zu dem Medikament in vielen EU-Staaten. Eine Recherche von Investigate Europe zeigt zudem, dass ärmere Länder häufig mehr für die Behandlung mit den Medikamenten zahlen müssen als ihre wohlhabenden Nachbarstaaten.
"Es ist verrückt, wenn man herausfindet, dass andere Länder diese wunderbaren Medikamente haben und man selbst zurückgelassen wird", sagt Gylienė. "Mukoviszidose ist eine Krankheit, die im Laufe der Jahre immer schlimmer wird. Meine größte Angst ist, dass Milda leiden und in meinen Armen sterben wird."
In der EU lässt die Europäischen Arzneimittelagentur neue Medikamente zentral für alle Staaten zu. Anschließend muss jede nationale Gesundheitsbehörde die Preise selbst mit den Unternehmen aushandeln. Diese Deals sind streng geheim. Das kommt Unternehmen wie Vertex zugute. Auch reiche Länder mit großer Kaufkraft profitieren von dem System. Sie können oft günstigere Preise aushandeln als ärmere Staaten oder jene mit kleineren Märkten und somit geringerer Nachfrage.
Die Analyse von Unternehmensunterlagen von Vertex sowie von Daten nationaler Behörden ermöglicht es, erstmals zu dokumentieren, wie sehr sich die Preise für diese lebensrettenden Mittel in den einzelnen EU-Staaten unterscheiden.
Für mehrere westeuropäische Staaten konnte Investigate Europe die lokalen Einnahmen von Vertex mit der offiziellen Zahl der Patienten vergleichen, die 2022 mit Medikamenten des Unternehmens behandelt wurden. Der Durchschnitt, ohne Mehrwertsteuer, wurde pro Patient und Jahr auf etwa 71.000 Euro in Frankreich geschätzt, auf 81.000 Euro in Italien, auf 87.000 Euro in Spanien sowie auf 88.000 Euro in den Niederlanden.
In Spanien zeigte ein Audit der Finanzen einer Region im Jahr 2022, dass der Staat je nach gekaufter Menge einen Rabatt von 51 bis 74 Prozent auf den Listenpreis von Kaftrio ausgehandelt hatte. Eine Packung des Medikaments kostet dort somit maximal 5.200 Euro, so die Auditoren. In Frankreich zeigen Regierungsdaten, dass Vertex dem französischen Gesundheitssystem seit 2021 einen Rabatt von 51 Prozent auf die Umsätze mit allen CFTR-Modulatoren gewährte.
Vergleichen damit müssen einige zentral- und osteuropäischen Staaten deutlich tiefer in die Tasche greifen, um ihren Bürgerinnen und Bürgern die Behandlung mit den neuen Mukoviszidose-Mitteln zu finanzieren. Investigate Europe schätzt auf Basis nationaler Arzneimittelausgabenberichte, dass Polen pro Patient für CFTR-Modulatoren etwa 110.000 Euro ausgab – vor Mehrwertsteuer. Der nationale Gesundheitsfonds erklärte auf Nachfrage, dass “alle Rabatte oder Nachlässe, die mit Pharmaunternehmen ausgehandelt wurden", in den Zahlen enthalten seien. In der Tschechischen Republik liegt der Preis sogar bei geschätzten 140.000 Euro. Die Zahl basiert auf Daten des größten öffentlichen Versicherers des Landes VZP für das Jahr 2022, die "die tatsächlichen Kosten für diese Art der Behandlung" umfassen. Es ist unklar, ob dieser Betrag Steuern enthält oder nicht.
Investigate Europe nutzte bei dieser Analyse nur Daten, wenn die vier Vertex-Medikamente für ein volles Jahr verfügbar waren. Dabei machten die beiden Mittel Kaftrio und Kalydeco stets den Großteil der Kosten aus. Die angegebenen Preise sind geschätzte Durchschnittswerte für die Behandlung pro Patient pro Jahr, da einige Patientinnen möglicherweise erst später in einem Jahr Zugang zu dem Medikament erhalten haben oder von einem auf ein anderes Mittel wechselten. Daher kann sich der tatsächlich von einer nationalen Gesundheitsbehörde gezahlte Erstattungspreise von der Schätzung unterscheiden.
Nach jahrelangen Versuchen, sich mit Vertex auf einen vertretbaren Preis zu einigen, erklärte die litauische Regierung im April dieses Jahres, dass sie bereit sei, bis zu 8,4 Millionen Euro zu zahlen für die Behandlung von 48 Patienten mit Kaftrio und Kalydeco. Daraus ergibt sich ein geschätzter Preis von 175.000 Euro pro Person. Auf Nachfrage konnte das litauische Gesundheitsministerium nicht sagen, ab wann die Mittel tatsächlich verfügbar sein werden. Aufgrund der erwarteten hohen Kosten wird die Behandlung zunächst begrenzt auf jene Patientinnen und Patienten, die besonders schwer erkrankt und älter als sechs Jahre sind. Das dürfte etwa die Hälfte aller Mukoviszidose-Patientinnen und -Patienten in Litauen sein.
Investigate Europe nutzte bei dieser Analyse nur Daten, wenn die vier Vertex-Medikamente für ein volles Jahr verfügbar waren. Dabei machten die beiden Mittel Kaftrio und Kalydeco stets den Großteil der Kosten aus. Die angegebenen Preise sind geschätzte Durchschnittswerte für die Behandlung pro Patient pro Jahr, da einige Patientinnen möglicherweise erst später in einem Jahr Zugang zu dem Medikament erhalten haben oder von einem auf ein anderes Mittel wechselten. Daher kann sich der tatsächlich von einer nationalen Gesundheitsbehörde gezahlte Erstattungspreise von der Schätzung unterscheiden.
Nach jahrelangen Versuchen, sich mit Vertex auf einen vertretbaren Preis zu einigen, erklärte die litauische Regierung im April dieses Jahres, dass sie bereit sei, bis zu 8,4 Millionen Euro zu zahlen für die Behandlung von 48 Patienten mit Kaftrio und Kalydeco. Daraus ergibt sich ein geschätzter Preis von 175.000 Euro pro Person. Auf Nachfrage konnte das litauische Gesundheitsministerium nicht sagen, ab wann die Mittel tatsächlich verfügbar sein werden. Aufgrund der erwarteten hohen Kosten wird die Behandlung zunächst begrenzt auf jene Patientinnen und Patienten, die besonders schwer erkrankt und älter als sechs Jahre sind. Das dürfte etwa die Hälfte aller Mukoviszidose-Patientinnen und -Patienten in Litauen sein.
In Litauen hat die dreijährige Mild keinen Zugang zu Kaftrio.
Die Regierung gab im April bekannt, dass sie bereit sei, bis zu 8,4 Millionen Euro für die Bereitstellung von Kaftrio und Kalydeco für bis zu 48 Patienten zu zahlen.
Da Milda nach diesen Kriterien noch zu jung für den Zugang zu Kaftrio und Kalydeco wäre, müsste sie weiterhin Tag für Tag Lungendrainagen ertragen. "Es gibt so viele Kinder, die keinen Tag mehr warten können", sagt ihre Mutter. "Ich bin wirklich wütend, weil Vertex ein Medikament herstellt, das nicht verfügbar ist." Zystische Fibrose betrifft etwa 54.000 Menschen in Europa und mehr als die Hälfte der damit verbundenen Todesfälle im Jahr 2022 betraf Personen im Alter von 18 bis 39 Jahren.
In Polen, wo sich die Verhandlungen zwischen Gesundheitsbehörde und Vertex monatelang hingezogen hatten, werden inzwischen Patienten über 12 Jahren mit Kaftrio behandelt. Für jüngere Patienten wurde bisher kein Preis vereinbart. Ab diesem Sommer wird auch das estnische Gesundheitssystem die Behandlung mit Kaftrio erstatten. Wenn Vertex mit Staaten verhandelt, kann das Unternehmen mehr als 200.000 Euro pro Patient und Jahr verlangen. Verschiedene Verhandlungsführer, aus reicheren und ärmeren EU-Staaten gleichermaßen, berichteten Investigate Europe von dem Druck durch Medien und Patientenorganisationen bezüglich der Medikamente, was die Verhandlungsposition des Unternehmens stärkte.
"Der Preis unserer Medikamente basiert auf ihrer Innovation und dem Wert, den sie der CF-Gemeinschaft, den Betreuern und den Gesundheitssystemen bringen", teilte ein Vertex-Sprecher auf Nachfrage per E-Mail mit. "Die in Ihrer Anfrage genannten erstatteten Preise sind ungenau." Das Unternehmen lehnte es ab, zu einzelnen Ländern Stellung zu nehmen oder die Ungenauigkeiten zu spezifizieren.
"Die Strategie der Unternehmen ist immer die Gewinnmaximierung", sagt ein europäischer Verhandlungsführer mit Erfahrung in Verhandlungen mit Vertex. "Es liegt also nicht im Interesse des Unternehmens, Ihnen ein gutes Angebot zu machen." EU-Staaten wissen nicht, wie viel die Gesundheitsbehörden anderer Länder bezahlen, sagt der Beamte, der anonym bleiben möchte, und fügt hinzu: "Wenn ein Unternehmen Milliarden an Gewinn macht, kann man definitiv davon ausgehen, dass wir alle viel zu viel bezahlen."
Einige Staaten haben nicht den Luxus zu verhandeln. In ihrer Antwort an Investigate Europe nannte Vertex Zypern als eines der Länder, das "nachhaltigen Zugang" zu seinen Medikamenten hat. Doch das Unternehmen hat bisher keinen Erstattungsvertrag in dem Land angestrebt. Das bedeutet, dass Zypern keinen Rabatt auf den Kaftrio-Listenpreis erhält. In Zypern wird daher von Fall zu Fall entschieden, ob eine Patientin oder ein Patient den Zugang zu dem Mukoviszidose-Mittel bekommt. Das zwingt den Staat dazu, eine höhere Gebühr zu zahlen. Das dürften wahrscheinlich jene 200.000 Euro sein, die Vertex üblicherweise verlangt. "Es gibt in diesen Deals keine Verhandlung", sagt der Direktor der Gesundheitsdienste bei der Cyprus Health Insurance Organisation, Athos Tsinontides.
In Polen, wo sich die Verhandlungen zwischen Gesundheitsbehörde und Vertex monatelang hingezogen hatten, werden inzwischen Patienten über 12 Jahren mit Kaftrio behandelt. Für jüngere Patienten wurde bisher kein Preis vereinbart. Ab diesem Sommer wird auch das estnische Gesundheitssystem die Behandlung mit Kaftrio erstatten. Wenn Vertex mit Staaten verhandelt, kann das Unternehmen mehr als 200.000 Euro pro Patient und Jahr verlangen. Verschiedene Verhandlungsführer, aus reicheren und ärmeren EU-Staaten gleichermaßen, berichteten Investigate Europe von dem Druck durch Medien und Patientenorganisationen bezüglich der Medikamente, was die Verhandlungsposition des Unternehmens stärkte.
"Der Preis unserer Medikamente basiert auf ihrer Innovation und dem Wert, den sie der CF-Gemeinschaft, den Betreuern und den Gesundheitssystemen bringen", teilte ein Vertex-Sprecher auf Nachfrage per E-Mail mit. "Die in Ihrer Anfrage genannten erstatteten Preise sind ungenau." Das Unternehmen lehnte es ab, zu einzelnen Ländern Stellung zu nehmen oder die Ungenauigkeiten zu spezifizieren.
"Die Strategie der Unternehmen ist immer die Gewinnmaximierung", sagt ein europäischer Verhandlungsführer mit Erfahrung in Verhandlungen mit Vertex. "Es liegt also nicht im Interesse des Unternehmens, Ihnen ein gutes Angebot zu machen." EU-Staaten wissen nicht, wie viel die Gesundheitsbehörden anderer Länder bezahlen, sagt der Beamte, der anonym bleiben möchte, und fügt hinzu: "Wenn ein Unternehmen Milliarden an Gewinn macht, kann man definitiv davon ausgehen, dass wir alle viel zu viel bezahlen."
Einige Staaten haben nicht den Luxus zu verhandeln. In ihrer Antwort an Investigate Europe nannte Vertex Zypern als eines der Länder, das "nachhaltigen Zugang" zu seinen Medikamenten hat. Doch das Unternehmen hat bisher keinen Erstattungsvertrag in dem Land angestrebt. Das bedeutet, dass Zypern keinen Rabatt auf den Kaftrio-Listenpreis erhält. In Zypern wird daher von Fall zu Fall entschieden, ob eine Patientin oder ein Patient den Zugang zu dem Mukoviszidose-Mittel bekommt. Das zwingt den Staat dazu, eine höhere Gebühr zu zahlen. Das dürften wahrscheinlich jene 200.000 Euro sein, die Vertex üblicherweise verlangt. "Es gibt in diesen Deals keine Verhandlung", sagt der Direktor der Gesundheitsdienste bei der Cyprus Health Insurance Organisation, Athos Tsinontides.
“Es ist verrückt, wenn man herausfindet, dass andere Länder diese wunderbaren Medikamente haben und man selbst zurückgelassen wird”
— Urtė Gylienė
Auf dem Papier zahlen die öffentlichen Krankenversicherer in Deutschland mehr als die meisten anderen. Unter Berücksichtigung nur offen bekannter Rabatte kostet die Behandlung mit Kaftrio und Kalydeco in Deutschland pro Jahr etwa 150.000 Euro. Die AOK teilte Investigate Europe mit, dass sie keine Vereinbarung mit Vertex über weitere Rabatte getroffen haben. Dennoch äußerten verschiedene europäische Verhandlungsführer und Forscher, die anonym bleiben möchten, starke Zweifel an öffentlich-bekannten deutschen Preisen.
Die Geschichte der neuartigen Mukoviszidose-Medikamente beginnt im Jahr 2000. Damals entschied die gemeinnützige Cystic Fibrosis Foundation, das US-Pharmaunternehmen Aurora Biosciences zu unterstützen. Der Konzern sollte neue Therapien gegen Mukoviszidose entdecken. Ein Jahr später übernahm Vertex Aurora und setzte die Partnerschaft fort. Die Stiftung zahlte Vertex für die Entwicklung der neuen Therapien 150 Millionen US-Dollar. Dafür sicherte sich die Stiftung einen Anteil an künftigen Einnahmen. Gemäß der Vereinbarung würde Vertex allerdings die Patente besitzen sowie die Medikamente vermarkten.
"Es war mutig von dem Unternehmen, in dieses Projekt zu investieren, aber es tat es nur, weil die Cystic Fibrosis Foundation Geld anbot", sagt der Chefapotheker des Universitätsklinikums Freiburg, Martin Hug. Als Vater von zwei Töchtern mit Mukoviszidose ist er dankbar, in einem Land zu leben, das bereit ist, für die Behandlungen zu zahlen, obwohl "es anmaßend wäre, die Preise so hoch zu lassen, weil unsere Gesellschaft es sich leisten kann." Aber er fügt hinzu: "Man muss auch bedenken, dass die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten besonders teuer ist."
Vertex erklärte, dass es "insgesamt über zehn Milliarden Dollar in die Forschung und Entwicklung für Mukoviszidose-Mittel investiert hat. In den letzten zehn Jahren haben wir mehr als 70 Prozent unserer Betriebsausgaben wieder in Forschung und Entwicklung investiert."
Die Geschichte der neuartigen Mukoviszidose-Medikamente beginnt im Jahr 2000. Damals entschied die gemeinnützige Cystic Fibrosis Foundation, das US-Pharmaunternehmen Aurora Biosciences zu unterstützen. Der Konzern sollte neue Therapien gegen Mukoviszidose entdecken. Ein Jahr später übernahm Vertex Aurora und setzte die Partnerschaft fort. Die Stiftung zahlte Vertex für die Entwicklung der neuen Therapien 150 Millionen US-Dollar. Dafür sicherte sich die Stiftung einen Anteil an künftigen Einnahmen. Gemäß der Vereinbarung würde Vertex allerdings die Patente besitzen sowie die Medikamente vermarkten.
"Es war mutig von dem Unternehmen, in dieses Projekt zu investieren, aber es tat es nur, weil die Cystic Fibrosis Foundation Geld anbot", sagt der Chefapotheker des Universitätsklinikums Freiburg, Martin Hug. Als Vater von zwei Töchtern mit Mukoviszidose ist er dankbar, in einem Land zu leben, das bereit ist, für die Behandlungen zu zahlen, obwohl "es anmaßend wäre, die Preise so hoch zu lassen, weil unsere Gesellschaft es sich leisten kann." Aber er fügt hinzu: "Man muss auch bedenken, dass die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten besonders teuer ist."
Vertex erklärte, dass es "insgesamt über zehn Milliarden Dollar in die Forschung und Entwicklung für Mukoviszidose-Mittel investiert hat. In den letzten zehn Jahren haben wir mehr als 70 Prozent unserer Betriebsausgaben wieder in Forschung und Entwicklung investiert."
Die Firmenzentrale von Vertex Pharmaceuticals in Boston, USAShutterstock
Abgesehen von Forschung und Entwicklung entfallen laut Analyse der neuesten Vertex-Unternehmensberichte nur etwa vier Prozent der Einnahmen auf Herstellungskosten. Die Gruppe gab 2023 etwa 400 Millionen Dollar für die Produktion von Pillen aus. Die verkaufte das Unternehmen weltweit aber für 9,8 Milliarden Dollar. Die anderen Ausgaben für den Verkauf der Medikamente ergaben sich aus dem Lizenzabkommen mit der Cystic Fibrosis Foundation. Nur dass die gemeinnützige Organisation nicht mehr der Begünstigte ist.
Zwischen 2014 und 2020 übernahm Royalty Pharma die Lizenzrechte der Cystic Fibrosis Foundation für insgesamt fast vier Milliarden Dollar. Das an der New Yorker Börse notierte Investmentunternehmen kassiert nun neun Prozent aller CFTR-Modulatoren-Einnahmen weltweit, auf ewig. In nur sieben Jahren nahm es so über vier Milliarden Dollar ein, wie aus den Berichten hervorgeht. Der Deal war umso lukrativer, als Royalty Pharma in einer Reihe von Steueroasen wie Irland und Delaware keine Körperschaftssteuer zahlt.
"Investoren in Royalty Pharma plc zahlen Steuern auf die von Royalty Pharma plc erzielten Einkünfte auf Durchlaufbasis", sagte ein Sprecher. "Royalty Pharma plc zahlt keine Steuern, weil es als Fonds besteuert wird." Die Gruppe erklärte, sie sei stolz darauf, der Cystic Fibrosis Foundation geholfen zu haben, "ihre Mission zu beschleunigen."
Das Portfolio des Unternehmens umfasst mehrere andere Blockbuster: Xtandi, ein Medikament gegen Prostatakrebs, oder Imbruvica, eine Behandlung gegen Leukämie, trugen zu den drei Milliarden Dollar Lizenzgebühren im Jahr 2023 bei.
Finanzberichte sind nicht der einzige Weg, um die tatsächlichen Kosten der CFTR-Modulatoren zu enthüllen. Ein britischer Forscher und Berater der Weltgesundheitsorganisation, Andrew Hill, überwacht den Versand der Rohstoffe von Vertex in Import-Export-Datenbanken. Durch die Verfolgung ihres Wertes berechnete sein Team, dass Kaftrio für nur 5.600 US-Dollar pro Patient und Jahr produziert werden könnte und dennoch profitabel wäre.
"Ich denke, es ist empörend, wenn ein Pharmaunternehmen so entschlossen ist, einen Preis zu verlangen, der nicht einmal kosteneffektiv ist und Kinder sterben lässt", sagt er. "Aber Vertex hat ein Monopol, also hat ein Land die Wahl: Entweder kauft man dieses Medikament zum Vertex-Preis, oder man bekommt nichts und die Kinder leiden."
Vertex erklärte, dass die in diesem Artikel genannten Produktionskosten ungenau seien. "Darüber hinaus wird der Preis dieser Medikamente nicht durch die Produktionskosten bestimmt, sondern durch die Investitionen in ihre Entwicklung, das eingegangene Risiko und ihren Wert für Patienten und das Gesundheitssystem", fügte ein Sprecher hinzu.
Zwischen 2014 und 2020 übernahm Royalty Pharma die Lizenzrechte der Cystic Fibrosis Foundation für insgesamt fast vier Milliarden Dollar. Das an der New Yorker Börse notierte Investmentunternehmen kassiert nun neun Prozent aller CFTR-Modulatoren-Einnahmen weltweit, auf ewig. In nur sieben Jahren nahm es so über vier Milliarden Dollar ein, wie aus den Berichten hervorgeht. Der Deal war umso lukrativer, als Royalty Pharma in einer Reihe von Steueroasen wie Irland und Delaware keine Körperschaftssteuer zahlt.
"Investoren in Royalty Pharma plc zahlen Steuern auf die von Royalty Pharma plc erzielten Einkünfte auf Durchlaufbasis", sagte ein Sprecher. "Royalty Pharma plc zahlt keine Steuern, weil es als Fonds besteuert wird." Die Gruppe erklärte, sie sei stolz darauf, der Cystic Fibrosis Foundation geholfen zu haben, "ihre Mission zu beschleunigen."
Das Portfolio des Unternehmens umfasst mehrere andere Blockbuster: Xtandi, ein Medikament gegen Prostatakrebs, oder Imbruvica, eine Behandlung gegen Leukämie, trugen zu den drei Milliarden Dollar Lizenzgebühren im Jahr 2023 bei.
Finanzberichte sind nicht der einzige Weg, um die tatsächlichen Kosten der CFTR-Modulatoren zu enthüllen. Ein britischer Forscher und Berater der Weltgesundheitsorganisation, Andrew Hill, überwacht den Versand der Rohstoffe von Vertex in Import-Export-Datenbanken. Durch die Verfolgung ihres Wertes berechnete sein Team, dass Kaftrio für nur 5.600 US-Dollar pro Patient und Jahr produziert werden könnte und dennoch profitabel wäre.
"Ich denke, es ist empörend, wenn ein Pharmaunternehmen so entschlossen ist, einen Preis zu verlangen, der nicht einmal kosteneffektiv ist und Kinder sterben lässt", sagt er. "Aber Vertex hat ein Monopol, also hat ein Land die Wahl: Entweder kauft man dieses Medikament zum Vertex-Preis, oder man bekommt nichts und die Kinder leiden."
Vertex erklärte, dass die in diesem Artikel genannten Produktionskosten ungenau seien. "Darüber hinaus wird der Preis dieser Medikamente nicht durch die Produktionskosten bestimmt, sondern durch die Investitionen in ihre Entwicklung, das eingegangene Risiko und ihren Wert für Patienten und das Gesundheitssystem", fügte ein Sprecher hinzu.
“Entweder kauft man dieses Medikament zum Vertex-Preis, oder man bekommt nichts und die Kinder leiden.”
— Andrew Hill, britischer Berater der Weltgesundheitsorganisation
In einem Antrag bei der australischen Gesundheitsbehörde schätzte das Unternehmen, dass Generika – Nachahmermedikamente anderer Unternehmen – um 90 Prozent günstiger sein könnten, wenn Kaftrios Exklusivitätsperiode endet. In Europa wird die voraussichtlich noch mindestens bis 2037 andauern.
Derzeit werden Generika des Medikaments nur in Argentinien verkauft, wo die Patentrechte weniger streng sind. Ein Jahresvorrat eines Kaftrio-Nachahmers kann dort 100.000 US-Dollar kosten, deutlich weniger als anderswo, aber für viele Patientinnen und Patienten immer noch unerschwinglich. Um die Behandlung zu finanzieren, nutzen sie mitunter Crowdfunding oder ziehen gar in ein anderes Land.
Monika Luty, eine 27-jährige Polin, war gezwungen, beides zu tun. Im Jahr 2020 war ihr Zustand so schlecht, dass ihre Lungenkapazität nur noch bei knapp 20 Prozent lag und sie nur 37 kg wog. Sie postete ein Video online, in dem sie Vertex anflehte, ihr Kaftrio zu geben. Zu diesem Zeitpunkt war es in der EU zugelassen, aber in Polen nicht erstattet.
"Ich fühlte eine große Enttäuschung", sagt sie. "In der EU zu leben, Polin zu sein, ich wurde diskriminiert, weil ich nicht Deutsche oder einer anderen Nationalität war, wo die Behandlung verfügbar war. Es sollte keine Diskriminierung in der EU geben."
Ihr Flehen an das Unternehmen war vergeblich. Ihre Freunde halfen ihr, über 200.000 Euro zu sammeln, und ihr Vater verkaufte sein Auto, damit sie die Medikamente aus Deutschland kaufen konnte. Als sie sah, wie sehr ihr das Medikament half. Beschloss sie, nach Deutschland zu ziehen. Als es ihr etwas besser ging, bewarb sie sich auf einen Bürojob in Frankfurt am Main und erhielt Dank ihrer deutschen Krankenversicherung ein kostenloses Rezept für Kaftrio.
"Ich zahlte null, also weinte ich, weil es so einfach war", erinnert sie sich. "Um die Medikamente in Deutschland zu bekommen, brauchte ich nur eine Versicherung, einen Job und musste dort leben." Zwei Jahre später kehrte Luty nach Polen zurück. Wo ab diesem Zeitpunkt die Behandlungskosten mit den neuen Mukoviszidose-Medikamenten auch erstattet wurden. Doch obwohl sich ihre Gesundheit verbesserte, war das Medikament kein Allheilmittel. Während der Kaftrio-Behandlung litt sie unter Depressionen, einer bekannten möglichen Nebenwirkung der Behandlung.
Derzeit werden Generika des Medikaments nur in Argentinien verkauft, wo die Patentrechte weniger streng sind. Ein Jahresvorrat eines Kaftrio-Nachahmers kann dort 100.000 US-Dollar kosten, deutlich weniger als anderswo, aber für viele Patientinnen und Patienten immer noch unerschwinglich. Um die Behandlung zu finanzieren, nutzen sie mitunter Crowdfunding oder ziehen gar in ein anderes Land.
Monika Luty, eine 27-jährige Polin, war gezwungen, beides zu tun. Im Jahr 2020 war ihr Zustand so schlecht, dass ihre Lungenkapazität nur noch bei knapp 20 Prozent lag und sie nur 37 kg wog. Sie postete ein Video online, in dem sie Vertex anflehte, ihr Kaftrio zu geben. Zu diesem Zeitpunkt war es in der EU zugelassen, aber in Polen nicht erstattet.
"Ich fühlte eine große Enttäuschung", sagt sie. "In der EU zu leben, Polin zu sein, ich wurde diskriminiert, weil ich nicht Deutsche oder einer anderen Nationalität war, wo die Behandlung verfügbar war. Es sollte keine Diskriminierung in der EU geben."
Ihr Flehen an das Unternehmen war vergeblich. Ihre Freunde halfen ihr, über 200.000 Euro zu sammeln, und ihr Vater verkaufte sein Auto, damit sie die Medikamente aus Deutschland kaufen konnte. Als sie sah, wie sehr ihr das Medikament half. Beschloss sie, nach Deutschland zu ziehen. Als es ihr etwas besser ging, bewarb sie sich auf einen Bürojob in Frankfurt am Main und erhielt Dank ihrer deutschen Krankenversicherung ein kostenloses Rezept für Kaftrio.
"Ich zahlte null, also weinte ich, weil es so einfach war", erinnert sie sich. "Um die Medikamente in Deutschland zu bekommen, brauchte ich nur eine Versicherung, einen Job und musste dort leben." Zwei Jahre später kehrte Luty nach Polen zurück. Wo ab diesem Zeitpunkt die Behandlungskosten mit den neuen Mukoviszidose-Medikamenten auch erstattet wurden. Doch obwohl sich ihre Gesundheit verbesserte, war das Medikament kein Allheilmittel. Während der Kaftrio-Behandlung litt sie unter Depressionen, einer bekannten möglichen Nebenwirkung der Behandlung.
Die Polin Monika Luty musste aus Polen nach Deutschland ziehen, um Zugang zu Kaftrio zu erhalten.Monika Luty
"Es ist wirklich schrecklich und aufwühlend, wenn man hört, was Familien tun müssen, um Zugang zu diesen Medikamenten zu bekommen", sagt Gayle Pledger, Mitbegründerin der Initiative Vertex Save Us, die sich für einen fairen Zugang zu den Mukoviszidose-Medikamenten einsetzt. "Vertex ist bereit, sich zurückzulehnen und auf den höchsten Preis während der Verhandlungen zu warten, auch wenn dies Patientenleben kostet, und in dieser Zeit werden Mukoviszidose-Gemeinschaften immer verzweifelter und setzen ihre Regierungen unter Druck, die Preise zu zahlen, obwohl das eigentliche Problem diese exorbitanten Preise selbst sind."
Der Verdacht, dass Vertex seine Medikamente zu überzogenen Preisen anbieten, hat in den vergangenen Jahren zu Konflikten mit mehreren Regierungen geführt. In Großbritannien kritisierten die Gesundheitsbehörden kürzlich die mangelnde Kosteneffizienz der Mukoviszidose-Mittel. Sie drohten gar damit künftig die Behandlungskosten für neue Medikamente nicht mehr zu erstatten.
In Irland führte im Jahr 2022 ein Streit zwischen der Regierung und Vertex dazu, dass 35 Kinder keinen Zugang zu Kaftrio erhielten, weil sie eine Genmutation hatten, die in einem früheren Vertrag mit dem Pharmaunternehmen ausgeschlossen worden war. Vertex drängte darauf, dass für die Behandlung mehr gezahlt werden müsste. Es dauerte fast ein Jahr, bis die Kinder schließlich das Medikament erhielten.
"Es war entsetzlich, es waren 11 Monate Folter und jeden Tag weinen", reflektiert Gràinne Uí Lúing, deren zwei Töchter von der Verzögerung betroffen waren. "Es ging nur ums Geld für Vertex. Nichts Persönliches. Nichts Medizinisches. Nur Geld und ihre Taschen zu füllen. Es ist ekelhaft."
Der Verdacht, dass Vertex seine Medikamente zu überzogenen Preisen anbieten, hat in den vergangenen Jahren zu Konflikten mit mehreren Regierungen geführt. In Großbritannien kritisierten die Gesundheitsbehörden kürzlich die mangelnde Kosteneffizienz der Mukoviszidose-Mittel. Sie drohten gar damit künftig die Behandlungskosten für neue Medikamente nicht mehr zu erstatten.
In Irland führte im Jahr 2022 ein Streit zwischen der Regierung und Vertex dazu, dass 35 Kinder keinen Zugang zu Kaftrio erhielten, weil sie eine Genmutation hatten, die in einem früheren Vertrag mit dem Pharmaunternehmen ausgeschlossen worden war. Vertex drängte darauf, dass für die Behandlung mehr gezahlt werden müsste. Es dauerte fast ein Jahr, bis die Kinder schließlich das Medikament erhielten.
"Es war entsetzlich, es waren 11 Monate Folter und jeden Tag weinen", reflektiert Gràinne Uí Lúing, deren zwei Töchter von der Verzögerung betroffen waren. "Es ging nur ums Geld für Vertex. Nichts Persönliches. Nichts Medizinisches. Nur Geld und ihre Taschen zu füllen. Es ist ekelhaft."
In Irland betraf ein Rechtsstreit 35 Kinder mit einem seltenen Genotyp, denen der Zugang zu Kaftrio verweigert wurde.Maxence Peigné/Investigate Europe
Sie erinnert sich an ein besonders angespanntes Treffen mit Unternehmensvertretern während der Verhandlungen: "Ich fragte sie: 'Wie viel kostet das Leben meines Kindes, was kostet ihr?'" Das Hören über den Kampf ihrer Mutter weckt schmerzhafte Erinnerungen bei ihren Töchtern, Caoimhe, 10, und Fiadh, 8. "Es ist in Ordnung, wir haben nur ein Gespräch. Wir haben es. Wir sind glücklich", tröstet sie Uí Lúing.
Ein paar Minuten später strahlen die Schwestern wieder, während sie an ihrem Küchentisch die Figuren über das Schachbrett schieben. Sie plaudern über ihren bevorstehenden Ausflug zu den Harry-Potter-Studios in London, etwas, das sie sich noch vor einigen Monaten nicht hätten vorstellen können. Caoimhe und Fiadh feierten kürzlich ihr erstes Jubiläum der Behandlung. Beide seien jetzt "unglaublich wohlauf", sagt ihre Mutter.
Die finanziellen Verbindungen von Vertex zu Irland reichen weiter als nur die Einnahmen aus dem Medikamentenverkauf. Der steuergünstige Staat ist einer der Grundpfeiler der verzweigten Unternehmensstruktur von Vertex in Europa. Alle EU-Verkäufe, fast zwei Milliarden Dollar im Jahr 2022, laufen über eine irische Holding. Folglich verzeichnet Vertex wenig Gewinn in den übrigen EU-Staaten. 2022 zahlte das Unternehmen zwei Millionen Euro Körperschaftssteuer in Italien, trotz einem Umsatz von 223 Millionen Euro. In Spanien zahlte Vertex Körperschaftssteuern in Höhe von 877.000 Euro bei einem Umsatz von 115 Millionen Euro.
Weltweit zahlte Vertex im vergangenen Jahr über 760 Millionen US-Dollar Körperschaftssteuer, eine Quote von 17,4 Prozent, die ihm einen Nettogewinn von 3,6 Milliarden Dollar einbrachte. Das Unternehmen belohnte seine Investoren mit 427 Millionen Dollar Aktienrückkäufen und zahlte seiner Vorstandschefin ein Gehalt von 20 Millionen US-Dollar.
"Vertex hat in den Jahren 2018 bis 2023 Milliarden von Dollar an Einkommenssteuern gezahlt", teilte ein Unternehmenssprecher schriftlich auf Nachfrage mit und fügte hinzu, dass die Gruppe alle Offenlegungspflichten einhalte und ihre Körperschaftssteuerquote "weit über dem OECD-Mindestglobalsteuersatz von 15 Prozent" liege.
Später in diesem Jahr wird Vertex die behördliche Zulassung für seine fünfte Mukoviszidose-Therapie anstreben, bekannt als Vanza Triple. Einige Analysten glauben, dass der Konzern mit seinem neuen Mittel einen Jahresumsatz von fast zehn Milliarden Dollar erzielen könnte.
Dennoch, genau wie bei den vier bahnbrechenden Behandlungen zuvor, wird der Zugang zu dem neuen Mittel ein Problem sein. Vertex wurde dafür verurteilt, günstige Generika weltweit zu blockieren, während es seine Produkte in armen Ländern nicht vermarktet. Länder mit mittlerem Einkommen wie Indien und Südafrika sind ebenfalls von dem Medikament ausgeschlossen, und ein südafrikanischer Patient verklagt das Unternehmen wegen Patentrechtsmissbrauch und Menschenrechtsverletzung.
Vertex betreibt ein Pilotprogramm, um kostenlose Kaftrio-Lieferungen in zwölf Länder zu spenden, lehnte es jedoch ab zu sagen, wie viele Patienten davon bisher profitiert haben. Das Unternehmen fügte hinzu, dass zwei Drittel der Patienten weltweit seine Medikamente einnehmen, ein Prozentsatz, der die weit verbreitete Unverfügbarkeit von Kaftrio verschleiert. Von den 100.000 diagnostizierten Mukoviszidose-Patienten weltweit nahmen im Jahr 2022 nur zwölf Prozent Kaftrio.
Für Milda, das dreijährige litauische Mädchen unter den verbleibenden 88 Prozent, geht der Kampf um den Zugang weiter. "Sie weiß, dass es einige Medikamente gibt, über die ich spreche", sagt ihre Mutter. "Ich sage ihr jeden Tag, dass Mama für dich kämpft, Mama tut ihr Bestes, um dir Medikamente zu besorgen."
Ein paar Minuten später strahlen die Schwestern wieder, während sie an ihrem Küchentisch die Figuren über das Schachbrett schieben. Sie plaudern über ihren bevorstehenden Ausflug zu den Harry-Potter-Studios in London, etwas, das sie sich noch vor einigen Monaten nicht hätten vorstellen können. Caoimhe und Fiadh feierten kürzlich ihr erstes Jubiläum der Behandlung. Beide seien jetzt "unglaublich wohlauf", sagt ihre Mutter.
Die finanziellen Verbindungen von Vertex zu Irland reichen weiter als nur die Einnahmen aus dem Medikamentenverkauf. Der steuergünstige Staat ist einer der Grundpfeiler der verzweigten Unternehmensstruktur von Vertex in Europa. Alle EU-Verkäufe, fast zwei Milliarden Dollar im Jahr 2022, laufen über eine irische Holding. Folglich verzeichnet Vertex wenig Gewinn in den übrigen EU-Staaten. 2022 zahlte das Unternehmen zwei Millionen Euro Körperschaftssteuer in Italien, trotz einem Umsatz von 223 Millionen Euro. In Spanien zahlte Vertex Körperschaftssteuern in Höhe von 877.000 Euro bei einem Umsatz von 115 Millionen Euro.
Weltweit zahlte Vertex im vergangenen Jahr über 760 Millionen US-Dollar Körperschaftssteuer, eine Quote von 17,4 Prozent, die ihm einen Nettogewinn von 3,6 Milliarden Dollar einbrachte. Das Unternehmen belohnte seine Investoren mit 427 Millionen Dollar Aktienrückkäufen und zahlte seiner Vorstandschefin ein Gehalt von 20 Millionen US-Dollar.
"Vertex hat in den Jahren 2018 bis 2023 Milliarden von Dollar an Einkommenssteuern gezahlt", teilte ein Unternehmenssprecher schriftlich auf Nachfrage mit und fügte hinzu, dass die Gruppe alle Offenlegungspflichten einhalte und ihre Körperschaftssteuerquote "weit über dem OECD-Mindestglobalsteuersatz von 15 Prozent" liege.
Später in diesem Jahr wird Vertex die behördliche Zulassung für seine fünfte Mukoviszidose-Therapie anstreben, bekannt als Vanza Triple. Einige Analysten glauben, dass der Konzern mit seinem neuen Mittel einen Jahresumsatz von fast zehn Milliarden Dollar erzielen könnte.
Dennoch, genau wie bei den vier bahnbrechenden Behandlungen zuvor, wird der Zugang zu dem neuen Mittel ein Problem sein. Vertex wurde dafür verurteilt, günstige Generika weltweit zu blockieren, während es seine Produkte in armen Ländern nicht vermarktet. Länder mit mittlerem Einkommen wie Indien und Südafrika sind ebenfalls von dem Medikament ausgeschlossen, und ein südafrikanischer Patient verklagt das Unternehmen wegen Patentrechtsmissbrauch und Menschenrechtsverletzung.
Vertex betreibt ein Pilotprogramm, um kostenlose Kaftrio-Lieferungen in zwölf Länder zu spenden, lehnte es jedoch ab zu sagen, wie viele Patienten davon bisher profitiert haben. Das Unternehmen fügte hinzu, dass zwei Drittel der Patienten weltweit seine Medikamente einnehmen, ein Prozentsatz, der die weit verbreitete Unverfügbarkeit von Kaftrio verschleiert. Von den 100.000 diagnostizierten Mukoviszidose-Patienten weltweit nahmen im Jahr 2022 nur zwölf Prozent Kaftrio.
Für Milda, das dreijährige litauische Mädchen unter den verbleibenden 88 Prozent, geht der Kampf um den Zugang weiter. "Sie weiß, dass es einige Medikamente gibt, über die ich spreche", sagt ihre Mutter. "Ich sage ihr jeden Tag, dass Mama für dich kämpft, Mama tut ihr Bestes, um dir Medikamente zu besorgen."
Redaktion: Chris Matthews